什么是體細胞基因治療(Somatic Gene Therapy)？

基因治療是將好的基因轉移到細胞中以取代有害的基因，具體有兩種類型：基因轉入生殖系細胞（生殖細胞）和基因轉入體細胞（體細胞），在體細胞基因治療中，改變的基因被插入身體受影響的部位，或者身體細胞被切除，用改變的基因進行治療，然...

基因治療是將好的基因轉移到細胞中以取代有害的基因，具體有兩種類型：基因轉入生殖系細胞（生殖細胞）和基因轉入體細胞（體細胞），在體細胞基因治療中，改變的基因被插入身體受影響的部位，或者身體細胞被切除，用改變的基因進行治療，然后被替換。使用這種療法的人包括癌癥、血友病、囊性纖維化和肌肉萎縮癥等疾病的患者。患者可能期望的積極方面包括健康效益、安全性以及比生殖系基因療法更少的倫理顧慮，但負面因素可能包括終生治療和基因傳遞問題。

囊性纖維化的特征是肺部粘液過多。
體內或體外基因治療。在體內治療中，醫生將改變的基因直接轉移到體內，通常轉移到組織中。例如，對于皮膚癌患者，基因被插入皮膚，對于肌肉萎縮癥患者，基因插入肌肉。對于體外技術，醫生通常會移除受影響的細胞、血液病人體內的細胞或骨髓細胞。將所需基因插入細胞后，它們被注射回體內。

體細胞基因療法可用于治療肌營養不良，這是一種導致肌肉退化的遺傳疾病。
體細胞基因治療的一個主要優點也是一個缺點：接受體細胞基因治療的人不會將改變的基因傳遞給他們的后代，因為只有身體細胞被修飾，而不是生殖細胞這是積極的，因為沒有倫理上的擔憂，如在生殖系基因治療中，干預自然嬰兒的發育。事實上，在一些國家，生殖細胞的基因治療是被禁止的。然而，由于體細胞基因療法的有益作用止于患者，因此無法傳遞改變的基因可能是負面的，防止將健康利益傳給后代。

囊性纖維化患者可以使用體細胞基因治療。
體細胞基因治療的其他優點與生殖系基因治療相比，包括安全性和可能改變患者生命的健康益處。體細胞基因治療的可能缺點包括基因傳遞過程中的臨時效應和并發癥。接受體細胞基因治療的人通常需要終生接受治療，因為身體組織插入基因的細胞最終會丟失。而且，基因治療師用來將基因插入細胞的病毒有時會引起意外的免疫系統反應，也有可能是基因攜帶者改變了錯誤的基因。