什么是體細胞基因治療(Somatic Gene Therapy)？

基因治療是將好的基因轉移到細胞中以取代有害的基因，具體有兩種類型：基因轉入生殖系細胞（生殖細胞）和基因轉入體細胞（體細胞），在體細胞基因治療中，改變的基因被插入身體受影響的部位，或者身體細胞被切除，用改變的基因進行治療，然...

基因治療是將好的基因轉移到細胞中以取代有害的基因，具體有兩種類型：基因轉入生殖系細胞（生殖細胞）和基因轉入體細胞（體細胞），在體細胞基因治療中，改變的基因被插入身體受影響的部位，或者身體細胞被切除，用改變的基因進行治療，然后被替換。使用這種療法的人包括癌癥、血友病、囊性纖維化和肌肉萎縮癥等疾病的患者。患者可能期望的積極方面包括健康效益、安全性以及比生殖系基因療法更少的倫理顧慮，但陰性的方面可能包括終生治療和基因傳遞問題。

囊性纖維化的特點是肺部粘液過多醫生通常可以在體內進行基因的體內治療，對于皮膚癌患者，基因被植入皮膚，對于肌肉萎縮癥患者，基因被植入肌肉。對于離體技術，醫生通常會從患者體內移除受影響的細胞、血細胞或骨髓細胞，在將所需基因插入細胞后，再注入體內

體細胞基因治療可用于治療肌營養不良，這是一種導致肌肉退化的遺傳疾病體細胞基因治療的一個主要優點也是一個缺點：接受體細胞基因治療的人不會將改變的基因傳遞給他們的后代，因為只有身體細胞被修飾，不是生殖細胞。這是積極的，因為沒有倫理上的擔憂，如在生殖系基因治療中，干預自然嬰兒的發育。事實上，在一些國家，生殖細胞的基因治療是被禁止的。但是，由于體細胞基因療法的有益作用止于患者，因此無法傳遞改變的基因可能是負面的，防止將健康利益傳給后代的可能性。

囊性纖維化患者可以使用體細胞基因治療體細胞基因治療的其他優點包括與生殖系基因治療相比的安全性和可能改變患者生命的健康益處。體細胞基因治療可能的缺點包括基因傳遞過程中的暫時效應和并發癥。接受體細胞基因治療的人通常因為基因插入的身體組織細胞最終會消失，所以他們的余生都需要治療。此外，基因治療師用來將基因插入細胞的病毒有時會引起免疫系統的意外反應。還有可能是基因攜帶者改變了錯誤的基因

體細胞基因療法正在用于治療癌癥等疾病。

患有肌營養不良的嬰兒可能需要腸內喂養。