什么是酶替代療法(Enzyme Replacement Therapy)？

酶替代療法是一種治療多種疾病的治療方法，名字很清楚：酶是人為地引入體內以彌補某些缺陷，酶替代療法用于治療戈謝氏病、法布里病、糖原貯積病Ⅱ型，囊性纖維化和其他。通常，必須定期注射新鮮的酶才能起作用。囊性纖維化的...

酶替代療法是一種治療多種疾病的治療方法，名字很清楚：酶是人為地引入體內以彌補某些缺陷，酶替代療法用于治療戈謝氏病、法布里病、糖原貯積病Ⅱ型，囊性纖維化和其他。通常，必須定期注射新鮮的酶才能起作用。

囊性纖維化的特點是肺部粘液過多酶是人體用來催化或使特定化學反應成為可能的蛋白質。酶有一個或多個結合位點，這些結合位點被設置為接收某種類型的分子并對其進行某種類型的操作。例如，唾液中有許多不同的酶，它們可以分解食物。

酶替代療法可以糾正囊性纖維化的癥狀，如果身體沒有足夠的某種酶，這種酶所引起的反應可能不會以適當的速度發生。最常見的方法是一種酶的缺乏是通過基因突變引起的，有些，雖然不是全部，基因突變可以改變突變基因所表達的蛋白質的結構如果發生這種情況，人體可能會產生一種酶，但不會產生必要的反應。這就是酶替代療法的用武之地。酶替代療法通常會引入與缺乏酶大致相同的酶從外部看身體。例如，高雪氏病是由于缺乏葡萄糖腦苷酶而引起的，葡萄糖腦苷酶是一種在人體新陳代謝中起重要作用的酶。這種病可以通過注射由Genzyme產生的合成類似物亞胺葡糖苷酶來治療第二種類型的酶替代療法引入了由于其他原因而變得缺乏的酶。囊性纖維化是由于機體不能產生一種對細胞膜功能至關重要的蛋白質而引起的。這種疾病不能僅僅通過注射這種蛋白來治愈但是，酶替代療法可以糾正囊性纖維化的癥狀。這種疾病會導致胰管問題，酶替代療法可以引入多種消化酶來糾正這一繼發性問題，酶替代療法是一種相對獨立的治療方法新的治療方法。隨著對基因組和蛋白質細胞功能的更多發現，新形式的酶替代療法可能會出現。然而，這種治療費用昂貴，因為它需要蛋白質的外部合成，而且必須持續進行在自然的操作過程中，蛋白質降解并再生，通常這種降解有助于機體自我調節，但對于酶替代療法，這意味著幾乎每周都需要新注射這種酶

酶替代療法可引入多種消化酶，糾正囊性纖維化的繼發性問題。