《我不是藥神》火了，慢粒白血病了解一下？

導語：《我不是藥神》未映先火，在上周末的點映上就已經獲得喝采一片。這是一部按照真實事務改編的片子。本家兒人公程勇從一個經營暗澹的小商販鬼使神差當作為了救命藥印度“格列寧”的“代辦署理商”。這種藥固然療效與正版格列寧差不多，可是價錢卻廉價了20倍。正版藥商的不竭施壓，公安機關對不法藥的慎密追查……救命仍是守法？是拷問每小我心里的無解問題。

作為一檔正經的科普專欄，今天我們要聊的不是片子，而是片子里的病和藥。在片子中，所有的白血病人患的都是慢粒白血病，他們必需要靠持久服用“格列寧”來維持生命，慢粒白血病事實是一種如何的白血病？“格列寧”又是一種什么藥？學姐跟大師一路聊一聊。

不幸的幸運兒——慢粒白血病

白血病是一種常見的惡性腫瘤，我國各地域白血病的發病率在各類腫瘤中占第六位。可能不少國人最早對于白血病的熟悉都來自曾風靡一時的韓劇《藍色存亡戀》，喬妹扮演的恩熙就是在花腔韶華被白血病奪走了生命，白血病是一種恐怖的不治之癥，早就給大師形當作了深深的烙印。不外，我們今天要講的慢粒白血病可以說是白血病“家族”中比力“幸運”的一種白血病。

《藍色存亡戀》劇照

“慢粒”是慢性髓性白血病的簡稱，是因為患者體內第9號和22號染色體易位導致基因突變而發病的，所以每年的9月22日被心猿意馬為國際慢粒日。“慢粒”的年發病率大要為百萬分之五，在我國占所有白血病的五分之一。

比起急性白血病的兇惡，“慢粒”不需要四處找配型移植，而是可以像糖尿病、高血壓一樣，經由過程口服藥片節制病情。慢粒患者可正常的糊口工作、成婚生子，甚至從事本身喜好的活動。若是維持得比力好，如許的狀況可以維持十多年甚至更久。

專家連線

影片中的故事發生在十多年前的中國，那時的醫療程度和醫療軌制與今天是有很年夜差距的，慢粒患者們的但愿和絕望深深揪著每個不雅影人的心。那么，此刻慢粒患者的保存近況和醫療保障是如何的呢？學姐采訪了清華年夜學從屬海說神聊京清華長庚病院血液腫瘤科本家兒治醫師王燕嬰，她將給我們更多專業的解答。

學姐：在片子中，我們看到慢粒患者在藥物節制下其實是可以正常糊口工作的，甚至是搬箱子等重體力勞動。這些對他們的病情會有影響嗎？

王大夫：一般來講，慢粒患者應用藥物治療達到完全血液學反映（即血常規恢復正常規模、外周血里沒有異常幼稚細胞、發病時的腹脹、乏力等癥狀消逝、脾回縮至正常），是可以正常糊口工作，不會對病情有影響的；可是應該盡量避免重體力勞動。這是因為，應用格列衛可能會發生皮疹、水腫、頭痛及各類胃腸道反映，例如惡心、吐逆、腹瀉等；此外，應用格列衛還會呈現白細胞削減、血小板下降、貧血的血液學毒性，若是此時加入重體力勞動，會增添傳染、出血的機遇。

學姐：能給大師科普一下格列衛（片子中叫格列寧）這種藥物的治病道理嗎？為什么這個藥物這么貴？國內此刻有正當的替代藥物嗎？

王大夫：慢粒發病機制已經很明白，是因為9號染色體的ABL基因與22號染色體上的BCR基因易位發生BCR/ABL融合基因，使酪氨酸激酶異常激活，經由過程下流旌旗燈號通路，導致細胞異常增殖、凋亡按捺，最終造當作細胞惡性轉化。格列衛即甲磺酸伊馬替尼，是諾華公司研制的酪氨酸酶按捺劑（TKI），為針對BCR/ABL融合基因的靶標的目的藥物，在腫瘤細胞里使這種融合基因損失功能，最終導致腫瘤細胞凋亡。這個藥物價錢昂貴是因為前期年夜量研發的投入以及專利期的庇護。今朝我國已有正當的仿制藥，別離是昕維、格尼可、諾利寧。

學姐：若何能避免或者延緩病情進入遽變期？

王大夫：今朝研究發現，染色體的畸變、基因的缺掉、插入、點突變以及BCR/ABL激酶區的突變是造當作慢粒患者由慢性期進入加快期、遽變期的本家兒要機制。所有慢粒患者均應該按照大夫的建議利用足劑量、足療程的TKI，避免間斷或者減量；此外按期的病情監測很是主要，必然要按照醫師的要求每三到六個月隨診，包羅血常規、血涂片、骨髓、出格是外周血融合基因心猿意馬量，只有融合基因心猿意馬量達到抱負狀況，才能避免進入到遽變。還有，盡量避免應用其他輔助藥物，盡可能削減其他藥物同TKI的彼此感化，從而避免彼此感化帶來的療效的轉變。

學姐：若是進入了遽變期，是否藥物就掉去感化了？還有可以拯救生命的方式嗎？

王大夫：進入遽變期，也并非無法治療，仍有多種治療方案。起首應該完美BCR/ABL激酶區突變檢測，按照突變環境、患者既往治療史以及根本疾病，選擇分歧的治療方案。例如，可以選擇TKI單藥或者結合化療以提高疾病緩解率，緩解后盡快進行異基因造血干細胞移植；或者可以選擇加入臨床試驗。

學姐：一個慢粒患者藥物維持和常規查抄一年的費用大要是幾多？

王大夫：慢粒患者費用由藥物及查抄組成，以下費用均為報銷前環境。若是服用的是原研藥格列衛的話，約為28萬元人平易近幣；若是合適前提，可以加入中華慈善總會格列衛患者援助項目，即“買三贈九”，每年費用約為7.2萬人平易近幣；若是服用國產仿制藥的話，每年藥費約2-3萬元。檢測費用約為每年5000-10000，按照病情而心猿意馬。今朝我國年夜部門地域已經將這些藥列入醫保規模。

學姐：今朝慢粒患者的存活率是如何的？

王大夫：今朝，跟著TKI藥物的應用，慢粒患者的平均保存期已獲得很年夜提高，第一代TKI伊馬替尼使慢粒患者的10年保存率達到85%-90%，平均保存期已達到19年，甚至更長；第二代TKI治療慢粒還可以獲得更快、更深的分子學反映。若是對峙治療、按期檢測，大都患者可實現持久保存。

學姐：慢粒患者有可能被治愈嗎？

王大夫：今朝越來越多的研究表白，應用TKI獲得深度分子學反映時候跨越2年的慢粒患者部門可以或許獲得持久的無治療緩解，即功能性治愈。是以，應該盡快達到完全細胞遺傳學反映以及更深的分子學反映，改善糊口質量和功能性治愈是慢粒治療的持久方針。

存眷罕有病，需要你我他

這部片子不僅僅反映二十一宿世紀初中國慢粒患者吃不起天價正品藥的事實，也是宿世界上良多罕有病患者群體的縮影。