400萬美元的天價藥，能救一條命，你愿意買嗎？

若是 400 萬美元能救一條命，你愿意救嗎？按事理來講，生命是貴重的，也是無價的。存亡之際，為尋找救命良藥，如何的支出都應該是值得的。

可是，若是一小我已經手握救命良藥，且不是什么江湖騙子，是真的可以或許科學、平安、有用地拯救朝的患者生命，獨一的問題就是“施救者”開價昂揚——救一次 400 萬美元，那這件事就很值得會商了。

又一種絕癥被戰勝，但治療費用高達 400 萬美元

據路透社 11 月 5 日報道，全球制藥巨子瑞士諾華制藥暗示，其一條目治療致命遺傳疾病——嬰兒 1 型脊髓性肌萎縮（SMA）的新基因療法，或訂價 400 萬-500 萬美元。

圖 | 脊髓性肌萎縮（來歷：evolving-science.com）

SMA 是最常見的致死性神經肌肉疾病之一，由單基因活動神經元存活基因 SMN1 缺陷引起。按照疾病的發生時候和嚴重水平，SMA 可分為 1 型、2 型、3 型和 4 型，年夜約 60% 的 SMA 患者是 1 型，也是最嚴重的一種類型。

SMA 是導致嬰兒滅亡的頭號遺傳病因。據估量，SMA 發病率為 1/6000~1/10000，此中 90% 的患病嬰兒活不外 2 歲。如許的發病率，已經不克不及再說是罕有了。

固然病因明白，但一向以來我們卻無計可施，無藥可醫。

也正因致病基因明白，科學家們一向以來將該類疾病的治療，寄但愿于基因療法的沖破。SMA 也曾被美國國立衛生院（NIH）展望為將來最有但愿沖破的神經肌肉類疾病。

2016 年，FDA 終于核準了獨一一條目治療 SMA 的基因療法 Spinraza，合用于嬰兒與當作人 1 型 SMA 的治療。截止 2017 年末，Spinraza 基因療法一共治療了跨越 3200 名患者，其全球發賣額就已高達 8.84 億美元。

與此同時，一家被外界稱為“謎一樣”的基因治療創業公司 AveXis，僅靠一個針對 SMA 新型基因療法的臨床 1 期試驗成果，就取得了那時高達 30 億美元的估值。

圖 | AveXis（來歷：reverserett.org）

與 Spinraza 基因療法分歧的是，AveXis 的 SMA 基因療法 AVXS-101 更進步前輩、結果更好，其利用的攜帶正常 SMN 基因的病毒載體，可以穿過血腦樊籬（血漿與腦細胞、腦脊液之間存在的自然樊籬，以阻止有害物質由血液進入腦組織）。這也就意味著 AVXS-101 療法不消再經由過程脊髓輸注，可以經由過程靜脈打針給藥。

AVXS-101 的臨床 1 期試驗成果也半斤八兩喜人。入組的 15 名 1 型 SMA 嬰兒患者中，在春秋達到 20 個月時，患者保存且自立呼吸比例達到 100%，而不接管治療時這一比例僅為 8%。

2018 年 4 月，諾華制藥頒布發表以總計高達 87 億美元的價錢收購 AveXis，將 AVXS-101 收入麾下。此舉也被視作諾華制藥在腫瘤制藥市場地位獲得鞏固后，對于基因療法的又一重點沖破。

AveXis 總裁 Dave Lennon 在投資德律風會議上說道：“400 萬美元簡直是堪稱‘天價’，但我們顛末研究發現，訂價在 400 萬至 500 萬美元，才可以或許維持當作本。這也是我們為 AVXS-101 療法最終訂價的本家兒要考慮。”

諾華制藥首席執行官 Vas Narasimhan 也彌補說，諾華今朝還沒有籌辦就一次性治療的貿易訂價頒發評論，這一問題將在與美國、歐洲和日本保險公司和當局付出的構和中確定。

圖 | 總部位于瑞士的制藥巨子諾華公司（來歷：PMLiVE）

今朝，諾華制藥正在標的目的 FDA 遞交 AVXS-101 的上市申請，估計 2019 年將正式上市。此外，AveXis 也在測驗考試進行 2 型 SMA、蕾特氏癥（Rett Syndrome）、肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）等疾病的基因治療。

幾乎可以確定的是，在基因治療方興日盛的今天，一個個恐怖的先本性遺傳疾病正在竣事無藥可醫的逆境，甚至可以或許被完全治愈。

但也幾乎可以確定的是，最前沿的生物醫療手藝往往意味著天價費用，這也已經當作為各方不得不面臨的下一個棘手問題。

最新一期的《麻省理工科技評論》雜志封面，就講述了一個家庭與200萬美元基因治療賬單“競走”的哀痛故事。

住在布魯克林海洋公園的一家人，為了治療兩個患有卡納萬氏綜合征的孩子——18個月年夜的本尼（Benny）和4個月年夜的喬什（Josh），客歲感恩節在網上倡議了一項捐獻。

圖 |《麻省理工科技評論》最新一期雜志封面故事直指高價藥問題：醫學變得越來越個性化、越來越精準、越來越不服等......

可是截至今朝，只籌集了20萬美元，與200萬美元的基因治療費用比擬，的確是杯水車薪。而患有這種極罕有疾病的兩位孩子，不知道還能不克不及等得及。

天價費用，是制藥企業的罪惡嗎？

2017 年 8 月 31 日，諾華制藥頒布發表，美國 FDA 已經核準其重磅 CAR-T 療法 Kymriah 上市，用于治療兒童、當作人急性淋巴細胞白血病（ALL）。

CAR-T 手藝，簡而言之就是操縱癌癥患者自身的免疫細胞，經體外基因革新并年夜量增值后從頭回輸體內，從而實現操縱強化革新后的免疫細胞擊殺體內的腫瘤細胞。

2018年的諾貝爾心理或醫學獎，也頒給了為腫瘤免疫治療作出凸起進獻的兩位科學家。不管行內仍是行外，人們都已經興奮地意識到，人類與腫瘤的戰爭，已經進入革命性的免疫治療時代，而且史無前例地接近勝利。

圖 | 2018 年諾貝爾心理或醫學獎（來歷：諾貝爾官網）

可是，CAR-T 療法 Kymriah 上市動靜刷屏的第二天，超 47 萬美元的治療費用再次刷屏，并激發了全球公眾的質疑。

如許的訂價，從近百億美元研發投入角度來看，并不算高，但對于泛博患者來講，已經遠遠跨越可付出能力。

原本是史無前例的沖破性產物上市，沒想到卻讓諾華歡快不起來。即即是在喊出“沒結果，不要錢”聲明的環境下，諾華制藥的股票仍是蒸發了 19 億美元。

再到本年，一部《我不是藥神》的上映，一句“宿世界上只有一種病，叫做窮病”的臺詞，徹底引爆了人們對于醫藥公司的不睬解（憎恨漫罵）。

圖 | 片子《我不是藥神》

動情之余，該影片也讓更多公共起頭理智地對待這背后的深條理問題，并對立異藥物研發有了一個客不雅的熟悉。

對于一條目新藥的研舉事度，有幾個數字最能直不雅申明：

一條目新藥從研發、臨床試驗，到最終核準上市，平均周期為 10-15 年；

整個過程的平均當作本高達 25.58 億美元，還不知道成果可否當作功；

當作功率方面，只有 12% 的候選藥物進入了 I 期臨床，最終獲批上市的更是少之又少。

以諾華為例，十多年來投入的研發資金高達八百多億，最終研發當作功的只有二十幾種藥物，而真正像格列衛如許年夜賣的更是只有屈指可數的幾條目。

再好比，十幾年來各年夜制藥企業先后投入 2000 多億美元用于阿爾茨海默病新藥研發，120 多種藥物中，只有 4 個經由過程了臨床試驗并獲得 FDA 上市核準（即使獲批的這 4 條目藥物，也僅起到緩解部門癥狀的感化）。

當然，巨額的當作本投入是造當作天價藥呈現的本家兒要原因之一，但這并不克不及袒護藥企們“逐利”的事實。相反，這加倍證實了在醫療制藥行業，十分有利可圖。

可是，若是沒有龐大貿易好處的驅動，又有誰會去做當作本高、周期長、風險年夜的新藥研發呢？沒有新藥研發，可能就不會有天價藥的呈現，但那些無藥可醫的疾病，則仿照照舊是無藥可醫。

何況，分歧于傳統意義上的化學藥物或單抗藥物，像以 CAR-T 為代表的免疫治療，以及動輒高達數百萬美元的基因治療，這些治療手藝的降生并不料味著一勞永逸。

除了前期的研發當作本，每一次的治療過程都堪稱一項自力的系統工程。每一次療法都是針對特心猿意馬患者個性化設計，治療過程也十分復雜且操作難度極年夜。

有專業人人就曾對諾華的 CAR-T 治療算了一筆賬，成果表白整個治療過程確實要破費這么多，47 萬美元并非藥企的漫天喊價。

圖 | 堪稱一項工程的 CAR-T 療法（來歷：National Cancer Institute）

每一個生命都有活下去的權力，每一個企業也都有庇護本身好處的權力。那么，這個天價費用，到底該誰來買單？若何買單？

誰應為天價治療買單？

一位（推特）網友面臨 400 萬美元的新聞，評價道：綁匪釋放人質的贖金要價，凡是也才 200 萬美元擺布。

為什么綁匪不再喊高點呢？不是因為一條命就只值 200 萬美元，而是連綁匪都知道，跨越 200 萬美元，可能就沒人承擔得起了。不是不肯拿錢救人，是死也做不到啊。

所以，除了那些自己就具備承受能力的人群，讓年夜部門患者接管 400 萬美元的天價費用，是不實際的。患者要保命，但付不起；藥企要保存，也做不了慈善。不外這并不料味著就沒有解決方案。

圖 | Money and Life（來歷：NPR）

本年 4 月，美國醫保 CMS（美國醫療保險和醫療津貼辦事中間）就做出了斗膽測驗考試，頒布發表贊成為昂揚的 CAR-T 治療費用買單，將標的目的病院付出數十萬美元，用于 CAR-T 療法治療特心猿意馬的癌癥患者。

在與美國醫保簽定和談的過程中，作為企業的諾華也作出了最年夜的讓步，甚至到了完全不盈利的境界。

當然，徹底“甩鍋”給醫保讓當局買單，也是不實際的設法，究竟結果醫保資金也是有限的。

我們等候，各個國度都在積極摸索的醫保和付出體例鼎新，以及貿易保險賠付模式的立異，可以或許在患者和天價治療之間成立一種緩沖和保障。

最后，值得瞻望并且是十分主要的一點是，我們相信跟著手藝的迅猛成長和當作熟，當下很多棘手的問題都將水到渠成。

圖 | 方興日盛的精準醫學（來歷：genetic literacy project.org）

究竟結果將小我基因、情況與糊口習慣差別考慮在內，經由過程基因組、卵白質組等組學手藝和醫學前沿手藝，實現腫瘤等復雜疾病精準靶標的目的治療的精準醫學，不外是近些年才提出的新概念。

究竟結果新一代基因組測序手藝、革命性基因編纂手藝、沖破性基因療法的快速前進，也不外是這幾年方才取得的當作就。

美國國立衛生研究院本家兒任 Francis Collins 在本年的一次演講中就說：“我們知道近 7000 余種疾病中是分子缺陷造當作的，我們也切當地知道最初是什么缺陷導致了這一成果，我們莫非不該該考慮（將基因治療）以可擴展到數百甚至數千種疾病的體例來做到這一點嗎？”

可以預見，在將來，科學家們檢測到一小我的基因缺陷，并為其制造一種心猿意馬制的 DNA 進行治療，將當作為司空見慣的工作。

一切才方才起頭。換個角度來看，400 萬美元的新療法，起碼已經供給了一種前所未有的選擇。剩下的問題，不會比從 0 到 1 更難。

發表于 2018-11-10 00:00
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