科學之謎：全身燙傷用基因換膚可行嗎？

泡泡男孩

2015年炎天，德國波鴻魯爾年夜學兒童病院領受了一名“泡泡男孩”。他發著高燒，患有敗血癥，全身多處長滿水皰。本來這名兒童患上了交壤型年夜皰性表皮松解癥。

年夜皰性表皮松解癥是一種罕有的遺傳疾病，會導致患者皮膚長出水皰和血皰，引起傳染和敗血癥甚至是皮膚癌，至今沒有特效療法。今朝發現這種疾病有三種類型，男孩所患的交壤型是最為嚴重的一種，致病原因是LAMB3基因的突變。患有交壤型年夜皰性表皮松解癥的患兒出生后會使皮膚年夜面積長水皰、皮膚腐敗，治療堅苦，凡是在2歲內便會掉去他們年青的生命。

這個男孩還算幸運。嬰兒期間，他就起頭長水皰、血皰，皮膚發紅，垂垂地，水皰起頭在全身舒展，經常被病痛熬煎得面部扭曲。那時他被診斷出患上了交壤型表皮松解，起頭接管治療，也起頭了與病魔抗爭的歲月。固然病情沒有較著好轉，但就在這不斷與病痛斗爭的過程中，他打破了活不外2歲的魔咒，步入了7歲。

然而就在這一年，環境急轉直下，疾病取得了壓服性的勝利，男孩60%的皮膚被占領。環境不容樂不雅，他被送進了魯爾年夜學兒童病院重癥監護室。大夫給他打針了年夜量的抗生素、麻醉劑，用碘酒給他擦拭身體，在患處涂滿藥膏，沒有任何感化，環境還在惡化。從他父親那兒移植皮膚，呈現了排斥，同樣沒有任何結果。在重癥病房待了五周后，男孩將近死了。

就在這時，大夫提出了疇前從未實踐過的一種體例——基因治療。固然結果未知，但在存亡攸關的生死關頭，他們決議罷休一搏。

基因治療

基因治療是拯救小男孩的最背工段了。大夫從小男孩身上取下4平方厘米的患病皮膚送往意年夜利摩德納嘗試室。在那邊，科學家們借助一種病毒將正常有用的LAMB3基因注入該皮膚的所有細胞中，包羅此中的干細胞。具體過程是用帶有正常LAMB3基因的病毒傳染患病皮膚的細胞，然后培育這些已注入正常基因的皮膚，讓它們增殖，新的皮膚共有9平方英尺，約0.9平方米。一個當作年人的皮膚年夜約有2平方米，但對于一個7歲兒童來說，0.9平方米已經綽綽有余。

10月份，培育出來的皮膚被送回德國，大夫們不寒而栗地將這些新皮移植到小男孩的四肢。11月份，意年夜利嘗試室再次送來新皮，這回大夫們將其移植到他的前胸和后背處。2016年1月份，小男孩全身的皮膚已是全新的。入院7個半月，小男孩健康地走出了病院的年夜門。他當作為了宿世界上首個年夜面積轉基因干細胞接管者。幾個禮拜后，小男孩重返校園，他像其他正常的孩子一樣正常上課、玩耍，至今他的新皮膚上沒有長水皰。

一般人皮膚中包含通俗的細胞和干細胞。通俗細胞的割裂增殖次數是有限的，有限增殖的細胞達到割裂極限，無法繼續增殖。只有干細胞具有再生組織器官的潛力，所以小男孩的新皮膚中由它們割裂分化而來的新細胞都有健康的LAMB3基因，這就包管了可以或許為新皮膚不竭地供給正常的細胞。可以說，將來小男孩的皮膚可否繼續連結健康，要完全依靠于這些健康的干細胞。

基因療法獲得了龐大的當作功。之前人們對于基因治療一向抱有莫名的驚駭和不信賴，此次它經由過程矯正缺陷細胞，并依靠干細胞的功能平安有用地治療了一種不治之癥，也初步證實了轉基因的干細胞也是可以或許再生整個組織的。當然，小男孩所有的細胞并不都是健康的，因為他的體內，好比他的肺、心臟等其他處所的細胞仍帶有他自己的致病基因，只有移植的新皮膚是完全健康的。此刻的小男孩是一個神奇的、怪異的存在，可以說他是一個帶有正常基因與缺陷基因的復合體。

思慮將來

一次當作功是否可以或許申明基因治療的將來無限光亮呢？其實否則。固然此次基因療法的當作功是驚人的，但也不克不及過于強調。介入此次拯救年夜步履的科學家們認為，他們對小男孩的皮膚的重塑是以外界的力量強行介入小男孩的天然發展過程的，其持久后果是無法預見的，所以不倡導將這種療法運用于沒有生命危險的人。

在此后的幾十年里，科學家們會持續存眷小男孩的狀況，確認轉基因干細胞是否真的足夠固執，它們是否會跟著時候的推移而掉去效用，是否還需要嘗試室不竭地供給新皮膚。而且，他們還要確認這些批改事后的皮膚會不會使小男孩更輕易患上癌癥。毫無疑問，他們是利用準確有用的體例標的目的細胞注入了準確的LAMB3基因，可是在每個細胞基因中插手該基因的位置倒是隨機的。這種體例是存在風險的，今朝固然還沒有呈現任何的副感化，但科學家們擔憂這可能會增添癌變風險。是以，這種基因療法是否可以或許作為將來的醫療手段還需要時候來查驗。

當然，在此次案例中，收益是較著的。究竟結果若是那時沒有采用基因療法，小男孩已經掉去了他的生命，這種基因療法固然存在隱患，但它耽誤了男孩的生命。