人體使用各種各樣的物質來維持生命、成長和健康。生物學中一大類有用的物質是蛋白質，而人體自然地制造了許多蛋白質。科學家發現，對于某些疾病，將一種具有生物效應的蛋白質輸送到人體內對病人有好處。這種蛋白質藥物被稱為治療性蛋白質。大多數治療性蛋白質來源于轉基因動物或微生物細胞。
胰島素是一種人體蛋白質，在調節血糖方面起著重要作用。
蛋白質是人類正常功能的重要組成部分。存在許多不同的種類，它們在人體內都起著特殊的作用。酶是一個重要的類群，它能幫助人體通過化學反應將一種物質轉化為另一種物質。一些天然蛋白質是血液因子，可以幫助傷口凝結以阻止失血。胰島素是另一種人類蛋白質，并在調節血糖方面起著重要作用。
治療性蛋白質可以通過注射進入體內。
其他蛋白質作為免疫系統的一部分，幫助靶向并殺死身體不想要的入侵者。某些類型的蛋白質是信號燈，促進特定類型的生長。人類蛋白質自然陣列的無數功能允許科學家挑選特定的蛋白質，研究蛋白質的確切功能，把這項工作與醫療條件相匹配，在那里蛋白質可以促進健康
了解蛋白質-配體相互作用對于創造治療疾病的新型治療藥物至關重要。
科學家已經能夠創造出很多人的蛋白質。歷史上，人類蛋白質只存在于人類來源中，或者可能存在于具有類似蛋白質的動物體內。天然來源的治療性蛋白質水平通常較低，反映了蛋白質在人體組織中的濃度。一個例子是一種早期的治療性蛋白質，叫做人類生長激素，醫生從死人的干垂體中提取，為了把它注射到有生長問題的孩子身上。
隨著基因工程的出現，治療性蛋白質的來源問題也告一段落。科學家們可以在人類身上識別出含有特定蛋白質指令的基因，然后將該基因植入動物體內，動物細胞或微生物細胞，等待新的有機體產生所需的蛋白質。
這些生產系統的一個完整的動物例子是一頭在牛奶中表達凝血蛋白的基因工程豬，科學家們可以提取并純化。細胞培養是一種常見的生產方法。在這種情況下，單個細胞含有所需的人類基因，彼此獨立生長，但將治療蛋白表達到容納細胞的容器中。細胞培養中的細胞可能是人，動物或微生物。
治療性蛋白質在體內傳遞時起作用，例如通過注射。人體將蛋白質視為功能性的，并作出反應，就好像該蛋白質是自然發生的一樣。通過治療性蛋白質藥物可控制的疾病包括某些類型的貧血，糖尿病和血友病的特殊形式治療性蛋白質也可用于癌癥治療、囊性纖維化和心臟病領域。
一些生物科學家致力于創造人類蛋白質的人工來源。