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    有哪些不同類型的早衰治療(Different Types of Progeria Treatments)?

    由于到2011年還沒有治愈早衰的方法,治療主要集中在預防并發癥和減輕癥狀上。常見的治療方法,如低劑量阿司匹林療法、物理療法和喂食管,都是為了緩解早衰癥狀而不是治愈或預防這種情況。潛在的藥物治療,包括法尼司基轉移酶...
    由于到2011年還沒有治愈早衰的方法,治療主要集中在預防并發癥和減輕癥狀上。常見的治療方法,如低劑量阿司匹林療法、物理療法和喂食管,都是為了緩解早衰癥狀而不是治愈或預防這種情況。潛在的藥物治療,包括法尼司基轉移酶抑制劑(FTIs),一種叫做唑來膦酸的雙磷酸鹽,一種叫做普伐他汀的他汀類藥物,都在臨床試驗中被研究每天服用小劑量阿司匹林是治療這種疾病的典型方法。低劑量阿司匹林可以預防心臟病發作和中風,阿斯匹林是導致這種疾病兒童死亡的兩個最常見的原因。阿司匹林的作用是減少血小板在血液中的聚集作用,防止血栓阻礙血液流向心臟和大腦早衰治療的重點是保持患者的體重。物理療法和職業療法也是常見的早衰治療方法。這些療法針對關節僵硬和髖部運動。目標是讓患者盡可能長時間保持活躍其他的早衰治療重點是維持患者的體重和營養。患有這種疾病的嬰兒可能會有喂食困難,需要喂食管和注射器。膳食補充劑也有助于防止體重減輕,并確保孩子每天都能獲得必要的營養素有些兒童可能需要拔掉乳牙。恒牙可能在乳牙脫落之前就開始長出來了,如果不拔牙,可能會導致第二排牙齒或過度擁擠2003年,一個法國的研究小組發現了導致該綜合征的基因突變,從而為該病的潛在藥物治療提供了可能。受影響兒童的LMNA基因發生突變,導致產生異常的prelamin A或progerin臨床試驗主要集中在藥物上,這些藥物被認為可以防止progerin破壞細胞并導致引發早衰癥狀的遺傳不穩定性,唑來膦酸都是通過阻止一種叫做法尼司基的分子附著在progerin上而起作用的。當這個分子附著在progerin上時,正常的細胞功能就會受到抑制,從而導致早衰。這三種藥物中的每一種都會影響到產生法尼司基的細胞過程中的不同步驟洛那法尼最初是用來治療包括腦瘤在內的癌癥的,它的作用是抑制一種將法尼司基連接到一種類似progerin的蛋白質上的酶,但它也會阻礙法尼司基的產生。唑來膦酸是一種雙膦酸鹽,可以增加骨密度,并且像普伐他汀一樣,防止法尼司基的產生。人們相信聯合使用這些藥物可能比單獨使用更有效。這些潛在的早衰治療已經被證明可以使早衰細胞的細胞核恢復到正常細胞培養。目前還不知道這些藥物是否能治愈或預防這種綜合征,但是他們可以讓病人活得更長更健康。早衰是一種極為罕見的進行性遺傳疾病,會導致兒童迅速衰老。自1886年以來,只有大約130例病例被記錄在案疾病通常在出生時看起來是正常的,但脫發和皮膚變化等癥狀通常在12個月內出現。患者通常死于心血管疾病或中風,平均預期壽命為13歲,盡管有些人的壽命超過20歲患有早衰的嬰兒可能難以喂養,需要使用喂食管和注射器。
    • 發表于 2020-07-23 13:54
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    • 分類:醫療衛生

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