什么是體內基因治療(in Vivo Gene Therapy)？
體內基因治療是通過改變細胞的遺傳結構來產生預防或治療疾病的治療效果的過程。病人細胞核中有缺陷或缺失的遺傳物質——DNA——被改變或被健康的基因所取代。經過特殊修飾的病毒是新病毒的載體遺傳物質，將其傳遞給患...
體內基因治療是通過改變細胞的遺傳結構來產生預防或治療疾病的治療效果的過程。病人細胞核中有缺陷或缺失的遺傳物質——DNA——被改變或被健康的基因所取代。經過特殊修飾的病毒是新病毒的載體遺傳物質，將其傳遞給患者的靶細胞或組織。在此過程中，遺傳物質的轉移發生在患者體內。
基因療法可用于治療艾滋病毒體內基因治療的過程與體外基因治療的區別在于后者從患者體內提取細胞，插入基因并在實驗室中培養細胞，而不是在病人體內培養。含有新DNA的細胞隨后被重新導入病人的必要組織中。拉丁語中的體外意思是"活的"，而體內的意味著"活的"。這種治療通常需要提取科學家們可以通過體內基因療法改變有缺陷的DNA傳遞治療性遺傳物質的載體或載體是逆轉錄病毒、腺病毒、皰疹病毒和其他病毒病毒自身的遺傳物質被移除或滅活，使它們無害，不能傳播疾病。遺傳物質隨后被治療基因所取代。不同的病毒針對體內不同的細胞和組織。它們以一種類似于致病病毒將基因注入宿主細胞的方式傳遞新的遺傳物質傳播疾病。只有在分裂細胞有針對性的情況下，基因傳遞才是有效的。體內基因治療中傳遞的治療基因要在組織中表達，必須將它們插入正在進行有絲分裂的細胞中，細胞分裂的過程。這使得新的DNA在病人的組織中傳播。在病毒傳遞新的DNA之后，它會死亡或被免疫系統攻擊。醫學專家正在使用基因療法來治療各種癌癥，由基因缺陷引起的遺傳性疾病，人類免疫缺陷病毒（HIV）和其他疾病。這項技術最適用于由單一缺陷基因引起的疾病。許多慢性疾病是由多基因疾病引起的，并提出了更大的挑戰。體內基因治療研究的重點是完善靶向細胞和組織的特異性載體，提高基因轉移的效率，提高基因傳遞到患者DNA序列中的精確位置的一致性，并研究這種技術在疾病防治中的新應用。研究還解決了插入治療性DNA的排斥和提高基因轉移的長期有效性的問題研究了體內基因治療后有效、無創檢測患者組織和細胞基因表達的方法。
基因療法可用于治療艾滋病毒體內基因治療的過程與體外基因治療的區別在于后者從患者體內提取細胞，插入基因并在實驗室中培養細胞，而不是在病人體內培養。含有新DNA的細胞隨后被重新導入病人的必要組織中。拉丁語中的體外意思是"活的"，而體內的意味著"活的"。這種治療通常需要提取科學家們可以通過體內基因療法改變有缺陷的DNA傳遞治療性遺傳物質的載體或載體是逆轉錄病毒、腺病毒、皰疹病毒和其他病毒病毒自身的遺傳物質被移除或滅活，使它們無害，不能傳播疾病。遺傳物質隨后被治療基因所取代。不同的病毒針對體內不同的細胞和組織。它們以一種類似于致病病毒將基因注入宿主細胞的方式傳遞新的遺傳物質傳播疾病。只有在分裂細胞有針對性的情況下，基因傳遞才是有效的。體內基因治療中傳遞的治療基因要在組織中表達，必須將它們插入正在進行有絲分裂的細胞中，細胞分裂的過程。這使得新的DNA在病人的組織中傳播。在病毒傳遞新的DNA之后，它會死亡或被免疫系統攻擊。醫學專家正在使用基因療法來治療各種癌癥，由基因缺陷引起的遺傳性疾病，人類免疫缺陷病毒（HIV）和其他疾病。這項技術最適用于由單一缺陷基因引起的疾病。許多慢性疾病是由多基因疾病引起的，并提出了更大的挑戰。體內基因治療研究的重點是完善靶向細胞和組織的特異性載體，提高基因轉移的效率，提高基因傳遞到患者DNA序列中的精確位置的一致性，并研究這種技術在疾病防治中的新應用。研究還解決了插入治療性DNA的排斥和提高基因轉移的長期有效性的問題研究了體內基因治療后有效、無創檢測患者組織和細胞基因表達的方法。
- 發表于 2020-08-07 22:16
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- 分類：醫療衛生
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