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    通過基因療法治療的嚴重聯合免疫缺陷(SCID)被證明是成功的,但在20世紀90年代導致了一些嬰兒的白血病。在歐洲的實驗中,9名接受SCID基因治療的兒童中,有4名在治療數年后患上了血癌。最新的研究表明,基因療法治療SCID有望在不致癌的情況下可能是成功的。已知通過基因治療的SCOD會導致兒童白血病。基因治療包括引入一種被稱為載體的轉基因病毒,進入病人的骨髓中。在實驗室中加入含有病毒的基因之前,先從患病嬰兒身上取出骨髓樣本。經過改變的骨髓重新導入患者體內后,它開始產生缺失的基因鏈,從而導致SCID。SCID通常會導致死亡嬰兒感染了一種常見的兒童疾病。在四名歐洲兒童患上白血病后,停止了對該病的基因治療。其中一名兒童在白血病治療失敗后死亡,科學家們發現,在實驗室里被改變的基因物質破壞了附近一個致癌基因的正常功能,但9名幸存患者中有8人恢復了正常生活。當免疫系統不能正常工作時,人體無法抵抗常見疾病的病毒或細菌感染。如果沒有SCID的基因治療或骨髓移植,大多數兒童在第一個生日之前就死亡了。在科學家發現SCID的基因療法之前,骨髓移植是治療這種疾病的唯一有效方法骨髓移植的問題集中在尋找合適的捐獻者以降低被身體排斥的幾率。在SCID基因治療出現之前,一個患有這種疾病的嬰兒被隔離以防止接觸細菌。在20世紀70年代,當醫生在尋找可行的骨髓捐獻者時,醫生把大衛·維特限制在無菌環境中,從而引起了國際社會的關注。這個嬰兒被稱為"泡沫中的男孩",促使這種疾病被稱為"泡泡男孩綜合征"。大衛·維特在1984年接受骨髓移植后去世他的姐姐。她的骨髓部分匹配她兄弟姐妹的骨髓,但是一種突變導致了愛潑斯坦-巴爾病毒的發展。研究人員在男孩死后開始對SCID進行基因治療實驗。他們發現使用患者自己的骨髓消除了骨髓移植手術中出現的排斥反應的機會。在接受基因治療的歐洲兒童發展成白血病,科學家們開始尋找在不致癌的情況下完善載體病毒的方法。截至2011年,SCID基因治療的新方法被批準用于試驗性試驗。人體試驗包括對研究參與者進行為期15年的監測,以衡量新治療方法的有效性。SCID存在10種形式,通過新生嬰兒的細胞缺失來識別。這種疾病被認為是一種罕見的疾病,由攜帶缺陷基因的父母傳給后代,受感染的男孩多于女孩。出生時患有這種疾病的兒童在感染細菌時通常會面臨死亡,而這些細菌會導致兒童常見的疾病。如果沒有SCID的基因治療,兒童可能無法活到第一個生日。
    • 發表于 2020-09-21 22:20
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    • 分類:醫療衛生

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