胰島素是一種被用作重組人蛋白的藥物。沒有其他來源的重組人蛋白的一個例子是抗貧血藥物稱為促紅細胞生成素。這種激素控制紅細胞的生成,用于治療各種來源的貧血,包括慢性腎臟疾病和癌癥。促紅細胞生成素也被運動員用作提高運動成績的藥物。
生物醫學研究人員可以表達大量的重組人蛋白來研究它。其他蛋白質可以自然分離,但通過從克隆的DNA中表達蛋白質。例如人類生長激素,目前通過重組技術獲得用于治療。傳統的從尸體中分離的方法有時會導致疾病的傳播。胰島素是另一種用作重組人蛋白的藥物。大多數胰島素紅細胞生成素已被用于治療慢性腎臟疾病,從克隆基因中生產蛋白質是可行的,因為基因可以被克隆到表達載體中,這些是專門的DNA單元,通過使用特殊的啟動子來產生大量的蛋白質這些啟動子直接產生被克隆的基因序列。可定制用于蛋白質克隆和表達的試劑盒。生產重組人蛋白需要專門的宿主細胞。這些細胞可以是細菌或酵母細胞。有些蛋白質需要特殊的修飾,如引入糖,在更高級的細胞系中表達,如哺乳動物細胞或昆蟲細胞系。對于細菌細胞,蛋白質將位于細胞內,需要提取和純化蛋白質以將其與細菌蛋白質分離。這是由克隆過程中的特殊技術促成的。例如,專門的結合位點可以被克隆,使蛋白質能夠與基質結合并易于洗脫。這可以節省開發蛋白質純化方法多年的時間。哺乳動物細胞系中表達的重組人蛋白經常分泌到培養基中,便于分離和純化作為克隆體的蛋白質使科學家能夠定制蛋白質,使其具有人們想要的特性。例如,一些重組胰島素經過基因改造,從而對人體產生不同的影響。改變這些蛋白質的能力在生物學研究中非常有用重組人蛋白使生物醫學研究發生了革命性的變化。當科學家克隆出一個基因時,他或她可以將其與一個龐大的已知基因序列數據庫進行比較。如果這個基因的序列與已知功能的基因序列高度相似,他或她就可以預測該基因的功能。這些知識表明用基因產物進行的實驗,通常是一種蛋白質。有時,與其他基因序列沒有同源性,科學家也不知道該基因的功能表達基因的產物可以讓科學家用生化技術來分析基因的功能,這可以使他或她能夠識別基因的功能,也可以用直接從基因中產生的信使RNA(mRNA)進行實驗,確定在什么條件下,在哪些組織中,基因是被表達出來的。這些知識有助于縮小范圍,找到基因的功能,并找出它是否編碼蛋白質。如果科學家確實知道蛋白質的功能,過度表達可以提供大量的蛋白質來研究其生化特性。他或她可以進行靶向突變,看看它們對蛋白質性質有什么影響。獲得大量蛋白質的另一個原因是使蛋白質結晶并研究其三維結構生物化學在任何系統中都很難進行,但在重組人蛋白出現之前,對人類蛋白質的研究尤其困難。
表達基因產物可以讓科學家使用生化技術來分析基因的功能。
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