什么是孤兒藥(Orphan Drug)？

孤兒藥是為治療相對罕見的健康問題而開發的藥物。由于這種藥物的潛在市場很低，制藥公司不會大量生產或推廣孤兒藥。通常，政府會提供某種形式的激勵，鼓勵藥物的創造者制造有限數量的孤兒藥用于治療罕見疾病。孤兒藥是為...

孤兒藥是為治療相對罕見的健康問題而開發的藥物。由于這種藥物的潛在市場很低，制藥公司不會大量生產或推廣孤兒藥。通常，政府會提供某種形式的激勵，鼓勵藥物的創造者制造有限數量的孤兒藥用于治療罕見疾病。

孤兒藥是為治療相對罕見的健康問題而開發的。在美國，孤兒藥是專門用于治療影響小于200的疾病的藥物，000人。為了鼓勵制藥公司生產有限數量的此類藥品，美國政府將在一定時期內（通常為7年）提供稅收減免或市場專營權保證等福利。這種做法被認為不僅有助于確保孤兒藥在需要時可供使用，而且允許制造商最大限度地獲得藥品回報，因為在此期間沒有其他藥品制造商能夠生產和銷售藥品。

政府經常通過稅收減免和其他福利鼓勵生產孤兒藥。通過以這種方式鼓勵孤兒藥的開發，政府使患有罕見疾病的小部分公民仍有可能獲得藥物，幫助他們管理或治療這些相對模糊的疾病。在專營期內的持續研究也可能為各種孤兒藥帶來更多的用途。這將擴大潛力該藥的用戶群，并可能使其盈利，使制造商能夠積極地將該藥作為治療幾種不同疾病的藥物而不是一種政府資助的孤兒藥項目的具體細節因國家而異。不同的國家對制藥公司每年生產少量的孤兒藥給予不同程度的獎勵。在某些情況下，政府資助可能有助于在專營期內支持孤兒藥的研究。政府也可以通過孤兒藥法，對被認為是孤兒藥的藥品作出法律解釋。立法還可以規定為獲得減稅和其他獎勵而必須滿足的條件，并制定原生產商對藥品生產擁有專有權的年限。過去，生產商發布孤兒藥信息的努力主要集中在向醫療專業人員提供藥品的詳細信息。然而，由于廣泛使用這種藥品，這種情況正在發生變化互聯網。如今，醫療專業人士和非營利機構通過信息網站向公眾宣傳罕見疾病的性質、癥狀和治療方法，通常使用普通人容易理解的措辭。

孤兒藥在需要時很難買到，因為它們不是大量生產的。