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用基因療法治療血友病在很多方面都是一個很有前途的選擇，但也有一些缺點。從優點上講，血友病是一種理想的基因疾病，用這種方式治療，因為它是由單一的基因缺陷引起的。這種治療方法可以被認為是成功的，即使它只會導致血液中凝血因子的輕微增加，因為這對病人仍然是一個巨大的好處。從反面來說，人類試驗對象的臨床試驗結果不一致。患者的身體也有可能產生病毒載體抗體，用于將遺傳物質輸送到細胞中。
血友病患者可能會在沒有已知原因的情況下發生腦出血血友病基因治療的主要優點是疾病發生的方式。就遺傳性疾病而言，它相當簡單，是由一種已知的基因缺陷引起的，它限制了人體在血液中產生凝血因子的能力。與其他可能涉及許多缺陷的遺傳病不同，血友病相對容易成為基因治療的靶點。
血友病是一種遺傳性疾病。血友病的基因治療如此有前途的另一個原因是，即使手術取得的最小成功也意味著患者生活質量的顯著改善。在一些測試中，該療法使血液中的凝血因子略有增加，遠低于正常水平，但受試者血液凝結所需的時間卻顯著減少。看到這種改善的人可能可以長時間不經補充注入凝血因子而繼續治療。
血友病患者可能會流鼻血過多然而，血友病的基因治療并不是都是陽性的，因為治療的結果是不一致的。在動物身上做了很多研究，通常都有很好的結果，但是在人類身上并沒有轉化成類似的結果。通過不同類型的病毒載體，以及不同的劑量，不同的給藥方法，結果喜憂參半，一個持續成功的治療方法仍然難以捉摸。患有血友病的個體最終可能需要輸血。在血友病的基因治療中，這種治療方法是另一個騙局。為了將遺傳物質導入細胞，它它必須與病毒結合，然后病毒被注射到體內，這樣它們就可以侵入這些細胞。在某些情況下，這會引發病人的免疫反應。他或她的身體可能會產生抗體來消滅病毒，停止治療。看似輕微的傷害可能導致血友病兒童無法控制的出血。
血友病患者可能會在沒有已知原因的情況下發生腦出血血友病基因治療的主要優點是疾病發生的方式。就遺傳性疾病而言，它相當簡單，是由一種已知的基因缺陷引起的，它限制了人體在血液中產生凝血因子的能力。與其他可能涉及許多缺陷的遺傳病不同，血友病相對容易成為基因治療的靶點。血友病是一種遺傳性疾病。血友病的基因治療如此有前途的另一個原因是，即使手術取得的最小成功也意味著患者生活質量的顯著改善。在一些測試中，該療法使血液中的凝血因子略有增加，遠低于正常水平，但受試者血液凝結所需的時間卻顯著減少。看到這種改善的人可能可以長時間不經補充注入凝血因子而繼續治療。血友病患者可能會流鼻血過多然而，血友病的基因治療并不是都是陽性的，因為治療的結果是不一致的。在動物身上做了很多研究，通常都有很好的結果，但是在人類身上并沒有轉化成類似的結果。通過不同類型的病毒載體，以及不同的劑量，不同的給藥方法，結果喜憂參半，一個持續成功的治療方法仍然難以捉摸。患有血友病的個體最終可能需要輸血。在血友病的基因治療中，這種治療方法是另一個騙局。為了將遺傳物質導入細胞，它它必須與病毒結合，然后病毒被注射到體內，這樣它們就可以侵入這些細胞。在某些情況下，這會引發病人的免疫反應。他或她的身體可能會產生抗體來消滅病毒，停止治療。看似輕微的傷害可能導致血友病兒童無法控制的出血。
- 發表于 2020-09-21 23:30
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- 分類：醫療衛生
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