研究人員目前正在研究小RNA作為基因操縱工具的潛力。ncRNA與其他RNA的功能不同之處在于它不直接編碼蛋白質。相反,ncRNA參與了其他細胞功能,包括基因表達和修飾。小RNA分子通常由大約20到30個核苷酸組成。小RNA存在許多類型,包括小RNA(miRNAs)、短干擾RNA(siRNAs),小核仁RNA(snoRNAs)也被研究過果蠅的小RNA。某些類型的小RNA,如microRNA和siRNA,在基因沉默中起著重要作用。基因沉默是一個基因調控過程,在這個過程中,一個正常表達的基因被細胞內的元素"關閉",在這種情況下,小RNA。通常由這種遺傳信息形成的蛋白質并不是由于干擾而形成的,基因沉默在自然保護生物體免受病毒攻擊方面有重要作用,研究表明siRNA也有治療作用,由于siRNA可以人工誘導靶基因的敲除,基因調控的復雜性使得siRNA的治療潛力難以發揮,特別是siRNA在不同細胞類型中的作用不同snoRNAs是小RNA的另一類,在其它RNA分子的化學修飾中起著中介作用,例如snoRNAs有助于引導前核糖體RNA(pre-rRNA)的修飾,促進其發育為成熟的核糖體RNA(rRNA),它是核糖體的主要成分之一。有些鼻涕腺癌似乎不針對特定的RNA分子,而可能具有其他功能,如調節RNA序列的選擇性剪接或重連。小RNA的作用已在幾種模式生物中進行過研究。其中許多是植物,例如開花植物擬南芥、玉米和水稻。其他模型包括線蟲秀麗隱桿線蟲、果蠅果蠅、老鼠和人類。利用這些和其他生物,應用生物學和醫學領域的科學家正在研究小RNA作為基因操縱工具的潛力。
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