什么是基因治療(Gene Therapy)？

基因治療是一種將基因插入患者細胞中，取代原有的等位基因或基因變體，以發揮某些治療功能的方法，目前主要用于用正常等位基因替換突變缺陷基因或等位基因，但理論上可以用來任意編輯人類基因組。如果基因療法應用于性腺（生殖...

基因治療是一種將基因插入患者細胞中，取代原有的等位基因或基因變體，以發揮某些治療功能的方法，目前主要用于用正常等位基因替換突變缺陷基因或等位基因，但理論上可以用來任意編輯人類基因組。如果基因療法應用于性腺（生殖系）的生殖細胞，這些遺傳變化將是可遺傳的。這個過程從未被執行過，但它有一個名字：生殖系基因工程

囊性纖維化的特點是肺部粘液過多。自20世紀80年代初以來，基因治療已被用于生產藥物。例如，人類需要一種蛋白質，用作藥物。這種療法使用病毒載體，也就是說，一種含有待引入DNA的病毒。大量的病毒被注射到靶區，有時組織被切除，被病毒感染，然后再次植入。這些病毒經過修飾，絕大多數病毒無法獨立自我復制，幾乎沒有致病性感染的機會。這種病毒將新的DNA引入人類細胞的基因組，與普通病毒將自己的遺傳物質引入人類細胞的方式非常相似，劫持細胞機器。