世界首次，中山大學科研人員成功編輯修改血液致病基因

BBC 消息，中山大學生命科學學院黃軍就團隊對人類胚胎細胞進行了精準“化學手術”，成功去除乙型地中海型貧血致病基因，為世界首創。

乙型地中海型貧血（β-地中海貧血）是一種隱形基因遺傳血液病，廣布于全世界，該病癥癥有隱性、輕型和重型之分，重型患者需要終生定期的輸血和接受藥物治療。

目前克服這種疾病的唯一方法是從兄弟姊妹抽取骨髓、臍帶血或血液中的干細胞移植到病人身上。若移植成功，病人的骨髓便恢復正常的造血功能，貧血得以痊愈。然而，移植療法有一定危險性，病人在治療過程中亦可能要忍受相當的痛苦。

希望和轉機來自于基因工程。黃軍就團隊使用被稱為“堿基編輯”（也稱為“ 化學手術 ”）的技術來改變 DNA 的基本組成部分，從 30 億個遺傳密碼中將“問題基因”予以修正。

值得注意的是，該胚胎細胞由實驗室通過克隆技術培養，原取自乙型地中海型貧血患者的組織，并沒有被移植到人體中。

堿基編輯是基因編輯技術 CRISPR 的進一步拓展，CRISPR 技術會對 DNA 產生破壞，當身體嘗試修復時，會使一系列基因指令失效，而黃軍就團隊使用的“化學手術”副作用則要小很多。

在人類已知的遺傳變異病癥中，大約有三分之二為點突變，堿基編輯有能力直接進行修正，或者根據研究需要，復制出很多的致病突變。

該成果發表在科學期刊《 Protein and Cell 》（《蛋白質和細胞》雜志）上。盡管該技術還沒有被臨床驗證，但這項工作確實代表了未來的醫療方向，這表示我們可以人類胚胎中編輯和修復致病基因。

早在 2015 年，黃軍就團隊就在該雜志發表過論文，是人類第一成功編輯修改人類胚胎基因，黃軍就教授也因此入選《 Nature 》2015 年度十大科學人物。不過，該工作同時也引發了西方媒體及科學界以道德倫理為由的強烈反對。

目前，基因編輯修復工作除了證明技術可行以外，還需要克服監管障礙和倫理的拷問，基因編輯在遺傳疾病治愈方面的強大潛力需要進一步挖掘。當然，這一切首先需要以某種負責任的方式達成共識。

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