白血病，不用骨髓移植也能治？

提到白血病，相信大家都不陌生，很多著名人物就是死于白血病，比如美國的肯德基爺爺，著名科學家居里夫人，國父孫中山的太太宋慶齡等等。風行一時的日劇韓劇里更是不乏這樣的梗，女主角在經歷過一段刻骨銘心的感情之后罹患白血病而最終不治身亡。

雖然在每年疾病致死人數榜上，白血病并不是最靠前的那幾種，但是因為急性白血病極快的惡化速度以及極高的致死率，大家還是談白血病色變。一提起白血病，一般人的腦海里會立馬出現兩個反應：一是基本被判了死刑；二是找到配型做骨髓移植是唯一的生機。

那么經過生物醫學專家幾十年的研究，情況是不是還是這樣呢？下面我將盡量深入淺出地為大家講一講什么是白血病以及目前最新的研究進展和治療方法。

白血病的分類、癥狀和診斷

白血病最通俗的解釋就是血液中的白細胞大量增加。根據增加的白細胞的種類主要分為粒細胞和淋巴細胞白血病，根據增生的白細胞的發育程度和增生快慢分為急性或慢性白血病。

白血病的主要癥狀大都是由不正常的白細胞引起的，比如：這些增生的白細胞如果影響了正常的白細胞的數目和功能會出現發燒癥狀，所以一般情況下白血病的第一個癥狀會是突然不明原因的高燒。而如果影響了正常的紅細胞就會出現貧血，影響了正常的血小板的就會出現點狀出血。

白血病的診斷其實并不難，血液涂片對于比較典型的病人就可以發現些蹤影，目前骨髓穿刺可以給一個比較準確的答案。隨著生命科學的發展，基因測序也逐漸成為醫生檢測的一把利器，因為根據增生白細胞的基因突變類型可以更加準確地分類分型，從而更有針對性地進行治療。因此如果身邊有朋友發現有長時間的發熱，身上有不明的出血點，一定要提醒他們去做一個簡單的血常規，說不定就能在早期發現異常。

白血病的治療

那么得了白血病到底是不是一定要骨髓移植呢？

在上個世紀除了一到兩種小兒急性白血病可以得到誘導分化緩解，大部分的白血病病人在依靠化療緩解癥狀之后，就要進行骨髓移植來治愈白血病。但是最近靶向治療藥物和細胞治療方法的出現，改變了這種狀況，成千上萬的白血病患者因此而受益。下文列出了四種治療白血病的靶向藥物。

1.伊馬替尼（格列衛）

2001年第一個腫瘤靶向治療藥物伊馬替尼誕生， BCR-ABL 陽性（占慢性粒細胞白血病90%左右）患者的病情能夠被大大緩解，5年生存率從30%增加到了60%。更加重要的是伊馬替尼使得病人能夠像正常人一樣的生活，大大改善病人的生活質量。

2.布魯頓酪氨酸激酶

2014年，美國FDA批準使用布魯頓酪氨酸激酶（ibrutinib）用來治療慢性淋巴細胞白血病，臨床試驗中患者總體反應率為71％，化療失敗或是治療后復發患者使用ibrutinib的腫瘤無進展存活率在26個月的達到75%。

3.磷酸激酶抑制劑

2014年7月，用于特異治療3種淋巴細胞性白血病的磷酸肌醇3激酶PI3Kδ激酶特異抑制劑（Idelalisib）同樣在美國成功上市。

4.JAK2抑制劑

2014年12月，美國FDA首次批準使用JAK2抑制劑（Ruxolitinib）治療真性紅細胞增多癥。

和靶向治療類似， CAR-T 免疫細胞治療法也被用來治療急性淋巴細胞性白血病。首個CAR-T免疫細胞的臨床試驗顯示了良好的臨床療效。

這些新型醫藥的快速發展，使白血病人在骨髓移植和化學治療之外，又有了更多新的選擇。因此，在病情得到了有效控制的情況下，對骨髓移植的需求也變得不是那么迫切。慢性粒細胞白血病或淋巴性白血病在新型藥物的有效控制之下，甚至可以暫時不考慮做骨髓移植。所以，對于白血病的重中之重就是及時準確診斷，及早治療。

參考文獻：

1.“Leukemia - Chronic Myeloid - CML: Statistics | Cancer.Net”

2. The Bruton's tyrosine kinase （BTK） inhibitor PCI-32765 （P） in treatment-naive （TN） chronic lymphocytic leukemia （CLL） patients （pts）： Interim results of a phase Ib/II study“ J Clin Oncol 2012 （suppl; abstr 6507）3. Idelalisib and Rituximab in Relapsed Chronic Lymphocytic Leukemia 2014 New England Journal of Medicine: 997–10074. ”Ruxolitinib“. Nature Reviews Drug Discovery 11 （2）： 103–4

（本文作者：歡樂小蟲，南京醫科大學醫學本科，馬薩諸塞大學血液腫瘤生物學博士，某跨國藥企生命研究院腫瘤研發博士后，現在大費城地區做腫瘤免疫藥物研發。）