骨髓移植，血液病患者最后的希望？

導語：對所有血液病患者而言，一旦藥物病情無法控制，骨髓移植是最后的希望。如今，絕大多數國家和地區都已建立了骨髓庫。旨在幫助需要的人尋找適合移植的造血干細胞供者，但即便可以初步配型成功，也不意味著可以進行移植。

對于幾乎所有血液病患者而言，一旦他們的病情進展到藥物治療難以控制的地步，造血干細胞移植（HSCT），也就是我們所熟知的“骨髓移植”，將會成為他們重獲新生的唯一希望。而由于志愿者少、配型成功率低等原因，很多急需HSCT的患者只能在痛苦中等待，甚至在等待中去世。對于捐獻造血干細胞，很多人可能會抱有諸如“自己會不會承擔費用”、“會不會對身體有害”等看法而不敢踴躍參與。但事實上，捐獻造血干細胞不但對身體沒有絲毫影響，還可以幫助拯救一條即將消逝的生命。

HSCT，血液病最后的希望

生命之河的長久不息，很大程度上歸功于骨髓中的“后備軍”——造血干細胞。在基因和生長因子的指揮之下，造血干細胞會在骨髓中發育成熟，并分化為人體所需的紅細胞、白細胞或血小板后擴散到血液之中。對于血液病患者而言，這一過程由于基因、免疫等因素受到了嚴重影響，從而引起難以治療的貧血（如再生障礙性貧血、骨髓增生異常綜合征）甚至是惡性細胞的大量增殖（如多發性骨髓瘤、白血病）。

雖然隨著醫學的不斷發展，針對血液病的藥物治療（化療、靶向治療、免疫治療）已經取得了革命性的進展，但仍有少數病情危重的患者無法利用藥物治療來使病情緩解。對這些患者而言，HSCT不僅有很高的幾率緩解疾病，也是能治愈疾病的唯一手段。盡管HSCT的成功率并不高，患者有時還要經受各種反應的折磨，但仍然被認為是他們最后的“救命稻草”。

同血液的血型系統一樣，HSCT也需要供者和受者的白細胞相匹配——這可以通過化驗白細胞上的六組人白細胞表面抗原（HLA）——HLA-A2、A24、B46、B48、DR14和DR15來實現。較為完美的HSCT要求六組HLA完全匹配，這樣移植進來的造血干細胞會正常行使治療疾病的功能，而不是去攻擊受者的身體組織（醫學上稱為“移植物抗宿主病”，即GVHD）。如果1組到2組HLA不匹配，受者發生GVHD的幾率就會大大增加，但對于某些生命危在旦夕、急切需要HSCT的患者，也可以在進行免疫治療的前提下接受不完全匹配的造血干細胞。

跨越省界國界的“生命聯網”

如今，絕大多數國家和地區都已建立了骨髓庫。和血站類似，骨髓庫旨在幫助需要進行HSCT的患者尋找適合移植的造血干細胞供者，并將從供者身上采集到的造血干細胞移交給醫院以供HSCT使用。在國內，年滿18周歲、身體健康狀況良好且并無傳染病（如乙肝、AIDS）的志愿者都可以報名加入骨髓庫。加入骨髓庫的流程和獻血類似，只需在獻血站進行簡單登記、填寫健康狀況問卷并抽血進行化驗即可。

血樣抽取后，將被送到當地骨髓庫進行身體條件（病原體、自身健康狀況）檢查并登記配型，相關數據會上傳到骨髓庫聯網之中。而那些需要進行HSCT的患者，將會由醫生聯系骨髓庫，上報患者的HLA配型以查找合適的供者。初步尋找到供者之后，骨髓庫會聯系志愿者并了解其是否有參與捐獻的意愿。一旦志愿者同意，且初步HLA配型相合，就可以進入HSCT的預備環節。

值得一提的是，骨髓庫的聯網并非僅限于國內。一旦外國病人有相關需求，國內的骨髓庫也會及時進行查找和聯系，中國患者受助于外國志愿者、外國患者受助于中國志愿者的例子也屢見不鮮。

移植路上，幾多坎坷

初步配型成功并不意味著可以進行移植，在HSCT之前，為了謹慎起見往往需要抽取供者和受者的血液進行二次配型。二次配型失敗者將會把資料返回到骨髓庫中進行查找，而二次配型成功即意味著可以進行HSCT。此時，骨髓庫工作人員將會再次謹慎地征求志愿者的意見，除非志愿者表示完全同意捐贈，否則將不會進行下一步。

志愿者同意后，受者將會被送入醫院的無菌間，開始接受一種特殊的治療——使用遠高于治療劑量的化療藥物（一般為白消安+環磷酰胺）和大劑量放射線進行聯合放化療（俗稱“清髓術”）。這種治療的目的也很特殊：直接清除患者體內所有正常與異常的造血干細胞，并摧毀患者當前的免疫系統，為迎接新的造血干細胞做準備。“開弓沒有回頭箭”，由于這一步治療對患者造成的改變是不可逆的，因此在清髓術完成后需要盡快進行HSCT，否則輕微的感染就能奪去患者的生命。而志愿者一旦在此時反悔，對患者的打擊將會是毀滅性的（之前國內也有過類似的情況出現，患者最終不得不接受了HLA配型不完全匹配的造血干細胞）。患者的清髓術結束后，供者造血干細胞的采集將會開始。在國際上，一般采取兩種方法采集造血干細胞：

骨髓抽取：過去常常使用的方法。將供者全身麻醉以后，醫生將會在供者的盆骨位置切開一個5mm的小口，并用特制的穿刺針穿入盆骨，采集少量的骨髓。采集完畢后，供者將會被復蘇，采集的骨髓則會被放到特制的袋中，以靜脈滴注的形式輸注入受者體內。

外周血采集：這是一種較為新興的方法，由于創傷小等特點而得以廣泛應用。在采集造血干細胞之前，供者將會被注射一種名為粒細胞集落刺激因子（G-CSF）的激素，這種藥物一般被用于白細胞減少患者的治療，但也可以刺激骨髓中的造血干細胞播散到外周血液當中。在連續五天注射G-CSF之后，供者可以前往骨髓庫，工作人員將會用機器采集血液中的造血干細胞，并放到特制的袋內以供受者靜脈滴注。整個過程大約需要幾個小時的時間。

輸注完造血干細胞后，受者將會繼續在無菌房進行觀察，以等待造血干細胞發揮功能。一般一兩周后，受者的免疫系統和造血系統將得到徹底的重建，而供者所損失的造血干細胞也會由其余造血干細胞通過分化來進行補充，因此對人體并無明顯影響。只要HLA配型完全相合，受者的病情大多會很快得到緩解甚至治愈。對于移植后復發或發生GVHD的患者，骨髓庫將會再次聯系供者采集淋巴細胞，用于對患者的治療。

如果你對捐獻造血干細胞很有興趣，下次獻血的時候不妨咨詢一下獻血站的工作人員，他們會為你介紹骨髓庫登記的相關事宜。對HSCT感興趣的朋友，不妨看一下最近正在熱映的電影《幸福快遞》，那是一部和HSCT密切相關的電影。