肌生長抑制素操作可用于治療肌營養不良,這是一種導致肌肉退化的遺傳疾病肌生成抑制素是在1997年發現的,當時遺傳學家麥克弗倫和李世進創造了"強大的老鼠"——老鼠缺乏某種基因,因此無法產生這種蛋白質,肌肉的大小是正常老鼠的兩倍。研究人員評論說,它們"看起來像施瓦辛格老鼠"。人類、老鼠和斑馬魚的基因組中都發現了與這種物質相關的基因。某些類型的牛被選擇性地培育出有缺陷的肌生成抑制素基因,導致總規模的增加
1997年,遺傳學家培育出不能產生這種蛋白質的老鼠,因此肌肉的大小是正常老鼠的兩倍。2001年,李世進(Se Jin Lee)能夠通過插入導致肌生成抑制素抑制物質釋放的突變來制造肌肉發達但肌生長抑制素基因完整的小鼠。2004年,一名德國男孩被發現其肌生成抑制素基因的兩個拷貝都有突變,這意味著他的身體異常龐大。研究人員已經開始研究在更大范圍內抑制家畜生產的方法。這引發了許多生物倫理問題。血液中這種蛋白質濃度較低對年輕動物的肌肉生長起作用。激素會導致肌肉生長抑制素的釋放減少。當動物進入成年階段時,蛋白質的生產會完全恢復。這一發現引發了人們對其他類型組織中是否存在類似信號物及其相關基因的疑問,例如大腦肌肉生長抑制素的操作也被認為是一種對抗肌營養不良的方法。
患有肌營養不良的嬰兒可能需要腸內喂養。
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